Zertifizierte Fortbildung: Der Wirkstoff Eltrombopag

Wenn das Immunsystem körpereigene Blutplättchen zerstört, können diese eine Blutung nicht mehr ausreichend stillen. Bisher wird in der Therapie meist der Abbau der Thrombozyten gehemmt. Neue Wirkstoffe wie Eltrombopag fördern die Neubildung der Blutplättchen.

© National Cancer Institute / Science Photo Libraray

Historie: Im Jahr 1990 wurde ein Protein in leukämiekranken Mäusen entdeckt, welches sich später im menschlichen Proteasom als Thrombopoetin-Rezeptor herausstellte. Der Komplex aus dem Thrombopoetin-Rezeptor und dessen endogenem Liganden, dem Thrombopoetin, wirkt stimulierend auf die Thrombopoese. Seit Februar 2009 ist es möglich, mit dem Fusionsprotein Romiplostim die Wirkung des Thrombopoetin nachzuahmen. Nachteil dieser Therapie ist die subkutane Applikation.

Die nächste Generation der Antihämorrhagika bildet der nicht proteinogene Wirkstoff Eltrombopag. Im März 2010 wurde die Substanz unter dem Namen Revolade® (25 Milligramm und 50 Milligramm) zur Behandlung von Patienten mit chronischer immunthrombozytopenischer Purpura (auch ITP oder Morbus Werlhof genannt) zugelassen. Die vorherige Behandlung mit anderen zugelassenen Arzneistoffen, z.B. Glucocorticoide und Immunglobuline, war dabei erfolglos geblieben.

Medizinische Chemie

Das Peptidomimetikum Eltrombopag ist als Diolamin-Salz im Handel. Entscheidend für die Salzbildung ist die Carboxylgruppe in Meta-Stellung zu einer Hydroxyphenyleinheit. Über eine Hydrazingruppe ist dieses Zentrum mit einem 5-Oxo-Pyrazol-Derivat verbunden. Die Substanz ist dann stabil, wenn ihre beiden Isomeriezentren in der cis-Konfiguration vorliegen.

Wirkmechanismus
Die Ausreifung von Thrombozyten findet im Knochenmark statt. Aus Vorgängerzellen, den Megakaryozyten, entstehen durch Abschnürungen die Blutplättchen. Getriggert wird dieser Prozess durch das Hormon Thrombopoetin, welches an den spezifischen Thrombopoetin-Rezeptor (CD 110) bindet. Infolge der Rezeptorbindung kommt es zur Dimerisierung und anschließenden Phosphorylierung des Rezeptors. Die danach ablaufende Signalkaskade führt zum Wachstum des Megakaryozyten und schließlich zur Abschnürung und Differenzierung der Thrombozyten.

Eltrombopag imitiert im Wesentlichen die Wirkung des Hormons durch Bindung an die transmembranäre Komponente des Thrombopoetin-Rezeptors, wobei der Wirkmechanismus mit dem des endogenen Liganden nicht kongruent ist.

Dominik Wilke, Apotheker | dominik.wilke@uniklinikum-dresden.de

Diesen Artikel finden Sie in APOTHEKE + MARKETING 03/2011 auf Seite 44 ff. oder als PDF-Download im Kasten oben rechts.

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